近日，附属儿童医院游华教授团队联合多家医疗中心，在国际上开发并验证了一项针对婴儿急性髓系白血病（Infant Acute Myeloid Leukemia）的mRNA表达预后模型IPSscore/IPGroup。该模型有望破解精准预后工具缺失的困境，为临床治疗决策提供全新、可靠的依据。相关研究成果近日发表于欧洲血液学协会官方期刊Hemasphere。

婴儿急性髓系白血病在生物学特征及临床预后方面与年长儿童存在显著差异。由于缺乏针对性精准预后工具，近80%病例在现有分层体系中被划为中危，导致治疗路径选择缺乏明确指导。为此，研究团队基于大规模转录组数据与临床资料，开展系统的多中心合作研究，整合来自儿童肿瘤协作组（COG）四项临床项目的340例婴儿急性髓系白血病病例（包括发现集213例、内部验证集127例），构建多层次、跨区域的研究体系。研究显示，婴儿急性髓系白血病在临床表现、分子特征及转录组层面均与年长儿童急性髓系白血病明显不同。基于此，团队应用40种机器学习算法，构建了包含24个基因特征的预后模型IPSscore/IPGroup。该模型在多个验证集中均展现出优异的预测性能。

该模型基于基因表达数据，相较于依赖复杂遗传学检测的现有方法，更适用于资源有限地区。该成果不仅填补了婴儿急性髓系白血病精准预后工具的空白，还将推动风险分层策略的优化，有望改善患儿临床预后。